朗報。「脳に、ヒトiPS細胞から作られた神経細胞を移植した」パーキンソン病、最新治験…2025年に発表された、その結果
マウスiPS細胞が発表されて20年。2012年の山中伸弥博士のノーベル生理学・医学賞受賞を経て、研究はついに再生医療製品の実用化へと大きく駒を進めています。
iPS細胞から作る、“ミニ臓器”であるオルガノイドや臓器チップの開発や研究を進める著者が、ここに至るまでのiPS細胞研究の歩みをわかりやすく解説し、21世紀の医療に革命を起こすであろう、再生医療や創薬の未来を紹介する書籍『iPS細胞と医療』（講談社・ブルーバックス）が、大きな注目を集めています。
そこで、ブルーバックス・ウェブサイトでは本記事シリーズで、早速この注目の書から興味深いトピックをご紹介していきます。今回は、iPS細胞による医療への応用として、多くの人がイメージする「再生医療」について取り上げます。
＊本記事は、『iPS細胞と医療 最新技術でどこまで臓器は治せるか』（ブルーバックス）を再構成・再編集したものです。
大きな期待を集める、iPS細胞の移植医療
iPS細胞は、特に医療の分野で大きな期待を集めています。その代表が、壊れた臓器を治す「再生医療」です。iPS細胞を使った医療の中でも、多くの人が最もイメージしやすいのは、「iPS細胞から体のさまざまな細胞を作り、それを患者さんに移植して、機能を失った臓器（心臓、目、脳など）をよみがえらせる」という治療でしょう。
iPS細胞を再生医療に使うときは、まずiPS細胞から目的の体細胞を作ります。次に、マウスなどの動物を使った「動物モデル」で、その細胞が安全かどうか、そして治療の効果があるかどうかを調べます。この段階を経てはじめて、ヒトでの検証が行われます。ヒトで行う検証のことを「臨床試験」と呼びます。
臨床試験は大きく3つの段階に分かれています。
第1相臨床試験では主に安全性を確認します。
第2相臨床試験では少人数の患者さんで効果と安全性を確かめます。
そして第3相臨床試験では多くの患者さんを対象に効果と安全性を最終的に確認します。
これらすべての段階をクリアできれば、その治療法は国などから正式に認められ、公的な保険が適用される医療として、現場で使えるようになります。
現在のところ、すべての段階を終えて正式に承認されたiPS細胞の移植医療はまだありません。しかし、臨床試験が進んでいる技術は数多くあります。近い将来、iPS細胞を使った移植医療が実際に病気を治す手段として、多くの患者さんに届けられる日が来ると、研究者たちは強く信じています。
パーキンソン病とiPS細胞の移植医療
iPS細胞を使った臨床試験でも特に多いのが、物がゆがんで見えたり、中心が暗く見えたりするようになる「加齢黄斑変性」という目の病気を対象にしたものです。実は、iPS細胞を使った臨床試験の半分近くが、この病気に関係しています（加齢黄斑変性に関するiPS細胞の移植医療については、『iPSと医療』でかなり詳しく取り上げたので、ぜひご一読ください）。
さらに、近年、ヒトiPS細胞から作ったドパミン神経細胞の移植研究も、活発に進められつつあります。
ドパミン神経細胞とは、ドパミンという神経伝達物質（神経と神経の間で情報を伝える化学物質）を作り出す神経細胞のことです（図「ドパミン神経細胞とパーキンソン病」）。
ドパミンは、ヒトの体の動きを調節するほか、やる気や学習、喜びを感じる仕組みにも深く関わっています。もしこの細胞がうまく働かなくなると、パーキンソン病などの脳の病気につながります。パーキンソン病では、脳内のドパミンが不足し、手足が震えたり動きが遅くなったりします。
このため、壊れたドパミン神経細胞を移植し、再びドパミンを作らせることができれば、症状の改善が期待されるのです。パーキンソン病は日本で「指定難病」に指定されており、推計で約25万人の患者さんがいるとされます。
高齢化が進む社会では、今後さらに患者数が増えると考えられています。海外でも、俳優のマイケル・J・フォックスさんや元プロボクサーのモハメド・アリさんが罹患していたことで知られています。
この分野の研究を大きく前に進めているのが、ヒトiPS細胞から作られたドパミン神経細胞を使った移植医療の第一人者、郄橋淳博士です。郄橋博士は、山中伸弥博士の後を継ぎ、2022年に京都大学iPS細胞研究所の所長に就任しました。
筆者は、2020年度から2024年度までの5年間、iPS細胞研究所に所属していました。その間、郄橋博士の研究を研究所の中から直接見ることができる、貴重な機会に恵まれました。
ちょうどその5年間は、iPS細胞から作ったドパミン神経細胞を人に移植する研究が大きな成果を出そうとしていた時期であり、私自身も一研究者として、その行方を強い関心を持って見守っていました。
そしてついに2025年、iPS細胞を使ったパーキンソン病治療の臨床試験で、安全性と有効性が確認されたという発表がありました。その成果に至るまでの長い道のりを、同じ研究所で間近に見られたことは、研究者として大きな幸運であり、また忘れられない経験となりました。
ヒトiPS細胞から作った神経細胞を患者さんに移植する
2018年6月、郄橋淳博士はヒトiPS細胞から作った神経細胞のパーキンソン病患者さんへの移植に関する「治験計画届」を提出しました。そして、2018年8月から、ついにヒトを対象にした治験がスタートしました。その成果は、2025年4月に論文として発表されました（N. Sawamoto et al ., Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971-977 (2025).）。
治験とは臨床試験の一つで、新しい治療法や薬を実際にヒトに使ったときに、安全かどうか、効果があるかどうかを確認するための大切なテストです。国から正式に「使ってよい」と認めてもらうためには、この治験で良い結果を出す必要があります。
この治験では、7名のパーキンソン病患者さんが対象となりました。患者さんには、ヒトiPS細胞から作られた神経細胞を脳に移植しました。その後、24ヵ月にわたって、有効性と安全性が注意深く観察されました。
移植された神経細胞は脳に定着し、「ドパミン」を作り出していた
結果として、有効性の評価を受けた6名の患者さんのうち4名に、パーキンソン病の症状が改善する傾向が見られたのです。さらに、重大な副作用は確認されませんでした。
移植された神経細胞は脳に定着し、神経伝達物質である「ドパミン」を作り出していました。しかも、腫瘍を作ることもありませんでした。つまり、この治療法は安全であり、パーキンソン病の症状をやわらげる可能性があることが示されたのです。
ここで使われたiPS細胞は「QHJI01s04株（細胞株。細胞株は、一度確立されると同じ性質を保ちながら長期間増やし続けることができる特別な細胞のこと）」です。この細胞は、日本人のおよそ17％において免疫拒絶を起こしにくいと予想されています。
また、この細胞は、目の病気である加齢黄斑変性の治療に使われる網膜色素上皮細胞の移植医療でも利用されていました。
研究者たちがしのぎを削る研究分野
この治験は、京都大学医学部附属病院と京都大学iPS細胞研究所が協力して実施しました。現在、郄橋淳博士は日本だけでなく、世界での実用化も目指しています。そのため、アメリカのカリフォルニア大学サンディエゴ校では、2023年11月から医師主導治験が始まっています。医師主導治験とは製薬企業ではなく医師が中心となって、新しい医療に挑戦する臨床試験です。
ちなみに、ヒトiPS細胞から作った神経細胞の移植については海外でも積極的な研究が行われています。アメリカのマサチューセッツ総合病院では、ジェフリー・S・シュワイツァー博士を中心とした研究チームが、2020年にヒトiPS細胞由来の神経細胞をパーキンソン病の患者さんに移植する臨床応用を行い、その結果を報告しました（J. S. Schweitzer et al ., Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson’s Disease. N Engl J Med 382, 1926-1932 (2020).）。
この分野は、世界中で研究者たちがしのぎを削る、非常に競争の激しい領域になっています。
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続いては、iPS細胞の作り方と、その成功に導いた細胞を初期化する遺伝子「山中4因子」についての解説をお届けします。
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