中国発のRNA編集技術、世界で初めて希少疾患治療に応用

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昌平実験室および北京大学の魏文勝教授率いる研究チームは10日、同チームが開発したRNA編集技術「LEAPER」が重篤な遺伝性希少疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療において国際的に先進的な成果を達成したと発表した。中国発のRNA編集技術が初めて臨床研究段階に進んだ事例であると同時に、世界で初めてRNA編集技術をDMD治療に応用した事例でもある。この技術とその応用に関する重要な成果論文2本は同日付の国際学術誌セルに掲載された。新華社が伝えた。

魏氏は、「チームはLEAPERプラットフォームを基盤として『RNAエクソンスキッピング技術』を開発した。LEAPERシステムの構成要素は、筋細胞内で異常を起こしたDMD遺伝子の設計図を正確に見つけ出し、特定の配列を除去することで遺伝子のリーディングフレーム（読み枠）を回復させる。これにより、細胞は修正された設計図に従って正常な機能を持つタンパク質を再び生成できるようになり、筋肉が再び活力を取り戻す可能性がある」と説明した。

RNA編集は精密医療の重要な発展方向の一つとみなされており、遺伝性疾患や神経系疾患などの重大疾病治療において幅広い応用の可能性を示している。従来の技術ルートとは異なり、LEAPER技術では外因性編集酵素を送達する必要がない。人工的に設計されたRNA分子を用いるだけで、人体細胞内に本来存在する重要酵素を活性化し、標的RNAを高精度に編集できる。

この技術的ブレークスルーは核酸医薬品や遺伝子治療分野における中国の国際競争力の向上に寄与するものだ。

同チームは現在、上海交通大学などと共同で候補薬「LE051」を開発している。治療を受けた3人の患児はいずれも1年間の追跡観察期間中に顕著かつ持続的な運動機能の改善を示した。（提供/人民網日本語版・編集/YF）