自家CAR-T細胞療法は、2026年には世界のCAR-T細胞療法市場の90.0%を占めると予測されており、北米は高度に発達した細胞療法インフラ、入院患者前払い制度に基づくメディケアの適用範囲を含む強力な償還制度、および早期の規制承認により、この分野を牽引しています。多発性骨髄腫は、高い罹患率と承認されたBCMA標的CAR-T製品の実証された臨床的有効性により、CAR-T療法市場の30%以上を占める最大の適応症分野となっています。

iPSCを用いた再生医療と日本の細胞治療におけるリーダーシップ

日本は、山中伸弥教授のノーベル賞受賞研究に支えられ、先進的な再生医療の安全性に関する法律に後押しされ、人工多能性幹細胞（iPSC）を用いた再生医療の分野で世界的な先駆者としての地位を確立しました。2026年3月に承認されたアムチェプリは、世界初のパーキンソン病に対するiPS細胞を用いた治療薬であり、重度の心不全に対するiPS細胞を用いた治療薬の承認に続くもので、次世代細胞を用いた再生医療の応用における規制当局としての日本の地位を確固たるものにしました。

日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、2026年4月に虚血性心不全に対するCardiAMP細胞療法の臨床データ承認に関してBioCardia社と合意した。これは、米国からの海外臨床試験データが日本市場での承認に十分である可能性を示唆するものであり、規制の収束は、日本が世界の細胞療法開発エコシステムに統合されることを大幅に加速させ、日本市場での承認を求める国際企業にとって重複する臨床投資要件を削減することになるだろう。

製造技術革新、生体内細胞療法、および次世代プラットフォーム

細胞療法業界における最も重要な構造的課題である、自家体外プロセスの高コストと製造の複雑さは、2つの収束するイノベーション経路によって直接的に対処されています。1つは個別製造を排除する同種「既製」細胞療法プラットフォーム、もう1つは患者の体内でCAR-T細胞を完全に生成する生体内細胞療法アプローチです。2026年4月20日、イーライリリー社は、生体内CAR-T細胞療法に関するポートフォリオを強化するためにケロニア・セラピューティクス社を買収するという戦略的決定を下しました。これは、生体内で細胞を操作することを可能にするケロニア社の高度な独自のiGPS技術を利用することで、複雑な体外製造プロセスを実行する必要性を回避することを目的としています。