臨床研究相次ぐiPS細胞、「再生医療」「創薬」に続く第三の道

　ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）の研究成果の発表が相次いでいる。再生医療や創薬が臨床段階に進み、実用化へと前進している。さらに今、疾患研究が治療法開発へと進んだように、疾患の予防に向けた新たな使い方の検討も始まった。さまざまなプロジェクトとの横断的な連携により、ｉＰＳ細胞の可能性がますます広がる。

再生医療　臨床研究相次ぐ、安全性の知見蓄積
　ｉＰＳ細胞が再生医療に初めて用いられたのは２０１４年。理化学研究所の高橋政代プロジェクトリーダーによって、目の疾患「加齢黄斑変性」の患者へ網膜色素上皮細胞が移植された。その後、１８年の大阪大学によるｉＰＳ細胞由来の心筋細胞移植の臨床研究が認められると、京都大学や慶応義塾大学の臨床研究もこれに続き、再生医療への応用の動きが一気に活発化していった。

　２月に認められた慶大の岡野栄之教授、中村雅也教授らによる脊髄損傷を対象とした再生医療の臨床研究では、他人（他家）由来のｉＰＳ細胞から作製した「神経前駆細胞」を移植する。年内にも移植し、ｉＰＳ細胞を使った脊髄損傷の臨床研究としては世界初となる見通しだ。対象となるのは脊髄に損傷を受けてから１４―２８日後で、感覚と運動機能が完全にまひした重症の患者だ。

　また大阪大学の西田幸二教授らによる臨床研究では、角膜が濁って視力障害を引き起こす「角膜上皮幹細胞疲弊症」の患者にｉＰＳ細胞由来の「角膜上皮細胞シート」を移植する。６―７月頃、第１例目への細胞移植を目指しているという。

　現在の臨床研究は安全性を評価する段階だ。そのため倫理的な配慮から、他に治療法がない重症患者が対象となる。細胞を移植する手法や未分化のｉＰＳ細胞が異常増殖しないかといったことを慎重に見極めていく。

　脊髄損傷の患者へ細胞移植を行う慶大の中村教授は「安全性が確認できれば、慢性期の患者を対象とするなど、次のステップに進むことができる」と期待感を示す。

　安全性に関する知見を蓄積させることで、将来的にはさらに多くの患者に使ってもらえる治療法として発展していくことが期待される。

創薬　疾患再現した細胞で薬剤特定
　ｉＰＳ細胞は再生医療の他に創薬領域での活用も期待されてきた。疾患を再現した動物の作製が難しい場合や非臨床試験で効果が確認されてもヒトでの開発が難航するケースでは、実際の患者から作製したｉＰＳ細胞が重要になる。特に既存薬の中から別の疾患の薬効を探す「ドラッグリポジショニング」と組み合わせた創薬が進んでいる。既存薬はすでにヒトに投与した場合の安全性が確認されており、ｉＰＳ細胞で有効性が適切に示されていれば治験に進むことができる。