アスコルビン酸、いわゆるビタミンCは、コラーゲンや象牙質といった体内のタンパク質を構成するヒドロキシプロリンの合成に必須であり、壊血病の予防・治療のほかに、鉄分やカルシウムといったミネラルの吸収促進や、傷の治癒を助ける効果がある。こうした従来の働きに加えて近年、ビタミンCの過剰投与により白血病をはじめとした血液がんの進行を抑制できる可能性が議論されている。
人間の遺伝子情報には、TET2（Tet methylcytosine dioxygenase 2）という酵素反応があり、骨髄で造血幹細胞を血球へと分化・成熟させる役割を担っている。これが遺伝子の破壊などにより変異すると、幹細胞の分化に機能障害が生じ始め、結果として血液はがんに冒されてしまう。急性骨髄性白血病の1割、骨髄異形成症候群の3割、慢性骨髄単球性白血病の5割で、こうしたTET2の機能障害が生じているという報告もある。
ニューヨーク大学のベンジャミン・ニール医学博士と、ルイサ・チミーノ病理学博士の研究チームによると、遺伝子操作でマウスのTET2機能を5割低下させたところ、人為的にがんを引き起こすことに成功したという。また、同様の実験で復元にも成功している。その際に生じる幹細胞への影響は、自然に血液がんを発病した人間の患者に近い状態だった。
一方、これまでの研究からアスコルビン酸にはTET2の働きを活性化する効果もあることが判明している。通常、血液がんが発症する際に突然変異するTET2遺伝子は、幹細胞ごとに存在する2つの複製のうちどちらか1つである。この事実から研究者たちは、正静脈を介したビタミンCの過剰投与により正常な遺伝子の機能を増幅させることで、低下したTET2の働きを人為的に復元することも可能ではないかとの仮説を立てた。
「食べる」ことの限界TET2の機能を低下させたマウスに大量のビタミンCを24日間にわたり毎日投与したところ、実際に白血病の進行が遅れたという結果が出ている。また、白血病を患った人間の細胞に対する抗がん剤の反応を調べる際、ビタミンCを付与したサンプルの方がより高い効果が得られたという。なお誤解してはいけないのは、ビタミンCを過剰摂取したからといって、決してがんを未然に防止できるというわけではない。
こうした実験結果から、ニール博士は将来的にがん治療におけるビタミンCの有効活用を期待している。現状、急性骨髄性白血病患者の多くが高齢であることから、化学療法の負担に耐えきれずに亡くなってしまうケースが少なくない。そのため、ビタミンCがTET2に及ぼす影響を利用することで別のアプローチが実現できれば、人類の医療にとって大きな前進となることは間違いないだろう。
ちなみにマウスの実験で投与されたビタミンCの量は1回あたり100ミリグラム。およそオレンジ2個分である。人間の平均体重に換算すると3,000倍の量が必要とされる。人体は500ミリグラムを超えるビタミンCは吸収できずに尿とともに排出してしまうとされているため、TET2の機能復元には正静脈を介した投与が必須となる。「今回の研究と同等の効果を得るには、オレンジを食べただけでは全然足りないというわけです」
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