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科学技術振興機構(JST)、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)および京都大学細胞-物質システム統合拠点(iCeMS)は11月27日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者から作製したiPS細胞において、病気の原因遺伝子の修復に成功したと発表した。

同成果はCiRA初期化機構研究部門の李紅梅 大学院生、同 堀田秋津 助教らの研究グループによるもので、11月26日付(現地時間)の米科学誌「Stem Cell Reports」に掲載された。

DMDはジストロフィン遺伝子が機能を失うことによって、筋肉が萎縮してしまう疾患。ジストロフィン遺伝子を修復できれば、治療につながると考えられている。しかし、これまでの技術では30億塩基で構成されるヒトゲノムの中でたった1カ所だけを精密に修復するのは困難だった。

同研究チームは、ターゲット以外の遺伝子に傷を付けないように、特異的な配列データを使うことで、狙ったところだけを修復することに成功した。遺伝子を修復したiPS細胞を、ジストロフィンタンパク質を作る骨格筋細胞へと分化させたところ、ジストロフィンタンパク質が作られていることが確認された。

今回の成果を効果的なDMD治療に結びつけるためには、修復したiPS細胞由来の筋肉細胞をどのように移植するかなどの課題があるが、今後の遺伝子治療の枠組みとなることが期待される。