マウスでの異所性骨形成の様子。矢印の付近にアクチビンの刺激を与えた。(写真: 京都大学の発表資料より)

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 京都大学iPS細胞研究所の戸口田淳也教授らのグループは1日、筋肉や腱などが骨に変化してしまう難病、進行性骨化性線維異形成症(FOP)の治療薬候補を定めたと発表。iPS細胞を用いた研究の末、効果のある薬を特定した。iPS細胞応用による新薬誕生に向けた日本で初めてとなる治験は、近く実施される見込みだ。

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 身体中のほぼ全ての細胞になれるiPS細胞は、難病患者から提供された細胞を基にしてその病態を再現できる。FOP患者由来のiPS細胞により、病態メカニズムの解析は進んでいた。今回、その細胞への約7,000もの物質投与を経て、ラパマイシンという薬を選び出した。

 FOPは、全身の筋肉や腱、靭帯などが徐々に骨へと変化していく進行性の病気で、発症の割合は200万人に1人、患者は日本全国に約80名存在する。ラパマイシンにはその骨への変化を抑える効果があると、研究で判明した。

 iPS細胞は、機能しなくなった臓器や組織の復元を目指す再生医療と、上述した病態再現による治療薬開発を目指す創薬への応用において、広く注目を集めている。再生医療製品は、数は少ないながら日本ですでに実用化済みで、JCRファーマによる造血幹細胞移植時の合併症治療用品やテルモの心不全治療用品などが販売されている。

 だが、iPS細胞応用による新薬は未だ販売されていない。新たな薬の開発は、これまで根本的な治療法がなかった難病に対して強く望まれている。ただ、治療に有効とされる物質が見出されても、安全性などにおける厳密な調査の必要性から、患者に投与する段階にはなかなか辿りつかない。

 筋萎縮性側索硬化症(ALS)やアルツハイマー病の研究は進んでいるが、まだ実用化には至っていないのが現状だ。しかし、今回のFOP治療薬候補の治験への動きは、創薬本格化につながる大きな一歩となるかもしれない。