京都大学iPS細胞研究所(同研究所のHPより)

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 事故などでケガをすれば身体の組織が大きなダメージを受ける。病気になると臓器が正常に働かなくなる。

 このようにケガや病気によって機能が失われた組織、心臓や肝臓などの臓器を、新しく再生した組織や臓器を作って元に戻す(修復する)こと。つまり、自分の身体から、幹細胞という何にでも変化できる万能細胞(ES細胞やiPS細胞)を取り出し、人工的に増やした後、組織や臓器に移植して、その機能や働きを回復させる医療――。それが再生医療の役割だ。

ES細胞やiPS細胞は、どのような細胞なのか?

 ES細胞やiPS細胞は、受精卵や皮膚などの細胞を人工的に培養し、どのような組織や臓器にも成長できる多能性幹細胞(たのうせいかんさいぼう)だ。多能性幹細胞の多能性とは、無限に増殖できる能力(無限増殖能)と多種類の細胞に分化できる(多分化能)を合わせ持った細胞の働きをいう。

 ES細胞(胚性幹細胞)は、受精後6〜7日目の胚盤胞(はいばんほう)から細胞を取り出し、培養して作る多能性幹細胞だ。1981年、英国ケンブリッジ大学のマーティン・エバンス博士は、マウスの初期胚からES細胞を初めて作製した。

 2006年8月、京都大学の山中伸弥教授は、世界で初めてiPS細胞(人工多能性幹細胞)の作製に成功し、2012年にノーベル医学・生理学賞を受賞した。山中教授は、皮膚などの体細胞に、ある特定の遺伝子(山中因子)を導入・培養し、様々な組織や臓器に分化する能力と無限に増殖する能力をもつ万能細胞を作った。それがiPS細胞だ。iPS細胞は、成熟した細胞を多能性を持つ状態に巻き戻す(初期化する)という画期的な発見だった。

ES細胞やiPS細胞は、どのように応用されているのか?

 今後、研究がさらに進めば、神経細胞、心臓や肝臓などの臓器を再生したり、病気の原因を究明したり、新薬を開発したりすることに応用できる。

 たとえば、目の組織の一部である角膜を再生し、視力を回復させる。網膜を再生したり、加齢黄斑変性症(かれいおうはんへんせいしょう)の治療に応用できる。いずれも現在、理化学研究所などが臨床段階に入ったところだ。ちなみに、加齢黄斑変性症は、加齢によって網膜の中心部である黄斑に障害が生じ、見たい部分が見えにくくなる病気。欧米では成人の失明原因のトップ、日本では失明原因の第4位だ。

 また、血液の成分である血小板を作製して、赤血球や白血球を作ることも可能になる。血液成分を大量に作って保存すれば、献血が不要になり、輸血治療に大いに役に立つだろう。

 さらに、血糖値を調整する能力をもつ神経細胞が切断される外傷を負った1型糖尿病なら、失われたネットワークをつなぐ神経細胞を移植する。パーキンソン病や心筋梗塞なら、患者の体細胞からiPS細胞を作り、神経細胞、心筋細胞に分化させる。その患部の状態や機能がどのように変化するかを詳しく調べれば、病気の原因も解明できる。

 このようなES細胞やiPS細胞による再生医療は、臓器移植とは異なり、ドナー(臓器提供者)の不足という問題を解消する道も拓くだろう。

 ただ、現時点では、ES細胞やiPS細胞による再生医療は、技術的にも生命倫理的にも社会制度的にも解決すべき難題が少なくない。次回からは、ES細胞やiPS細胞などの多能性幹細胞が挑んでいる近未来の姿を、分かりやすく少しずつひも解いて行く。
(文=編集部)